Das Risiko für thromboembolische Ereignisse ist bei Patienten mit PNH 62-mal höher als in der Normalbevölkerung, betonte Dr. Britta Höchsmann, Ulm. Ohne Therapie versterben die Patienten in der Regel binnen 5 Jahren. Seit der Einführung des Komplement-Inhibitors Eculizumab (Soliris®) vor über 10 Jahren konnten die Situation für die betroffenen Patienten erheblich verbessert und thromboembolische Ereignisse deutlich reduziert werden, wie Daten des Internationalen PNH-Registers zeigen. Auch Schwangerschaften seien unter der Komplement-Inhibition möglich, doch Rücksprache mit einem Expertenzentrum sei unbedingt zu empfehlen, betonte Höchsmann.
Im Juli 2019 wurde in der EU mit Ravulizumab (Ultomiris®) ein langwirksamer Komplement-Inhibitor zugelassen, der eine Weiterentwicklung von Eculizumab darstellt. Da die Wirkung acht Wochen anhält, bietet Ravulizumab den Patienten mehr private Freiräume, weil wesentlich weniger Infusionen notwendig sind. Wie PD Dr. Alexander Röth, Essen, berichtete, beruht die Zulassung auf den Daten zweier Phase-III-Studien mit insgesamt 440 Patienten – den größten klinischen Studien, die jemals bei der PNH durchgeführt wurden. In den beiden Studien wurde bei Patienten, die entweder Komplement-Inhibitor-naiv waren oder unter einer Behandlung mit Eculizumab standen, die Nicht-Unterlegenheit von Ravulizumab gegenüber Eculizumab bei vergleichbarem Sicherheitsprofil nachgewiesen [1, 2]. Unter Ravulizumab traten zudem weniger Durchbruch-Hämolysen auf. „Dieser Effekt war zwar nicht signifikant, aber dennoch bemerkenswert“, sagte Röhl.
Ravulizumab ist zugelassen für PNH-Patienten mit Hämolyse und klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hinweisen, sowie für klinisch stabile Patienten, die mindestens sechs Monate lang mit Eculizumab behandelt wurden.
Claudia Schöllmann
Satellitensymposium „PNH: Fishing for new Complement – (Inhibition)“ im Rahmen der DGHO-Jahrestagung am 13.10.2019 in Berlin, unterstützt von Alexion Pharma Germany GmbH.
