Die Zulassungserweiterung basiert u. a. auf den Daten einer offenen, einarmigen Phase-II-Studie bei 75 Erwachsenen, deren ITP-Diagnose ≤ 6 Monate zurücklag [3]. Die Patienten hatten zuvor auf eine Erstlinientherapie einschließlich Kortikosteroiden unzureichend angesprochen. Die mediane Zeit von der ITP-Diagnose bis zum Studieneinschluss betrug 2,2 Monate. Bei diesen Patienten mit früher ITP erwies sich die Therapie mit Romiplostim, die über einen Zeitraum von bis zu 12 Monaten erfolgte, als effektiv und sicher: Hinsichtlich des primären Endpunktes zeigten die Patienten im Median innerhalb von 11 Monaten des 12-monatigen Behandlungszeitraums ein Thrombozyten-Ansprechen (≥ 50.000/µl), das im Median bereits nach 2,1 Wochen auftrat (95-%-KI 1,1–3,0). Mit 93 % (n = 70) war der Anteil der Patienten, der im Verlauf der zwölfmonatigen Studie ein Thrombozyten-Ansprechen erreichte, sehr hoch. 24 von 75 Patienten (32 %) erzielten eine therapiefreie Remission und hielten über mindestens sechs aufeinanderfolgende Monate ohne jegliche ITP-Medikation Thrombozytenwerte von ≥ 50.000/µl aufrecht. Insgesamt vertrugen die Patienten die Therapie in diesem frühen Erkrankungsstadium gut; es gab keine neuen Sicherheitssignale [3].
Romiplostim ist seit 2009 zur Behandlung der chronischen ITP (> 1 Jahr nach Diagnosestellung) zugelassen. Die ITP-Leitlinien empfehlen, eine Therapie mit Steroiden nicht länger als sechs Wochen durchzuführen. Zeigen die Patienten in der Erstlinientherapie nach zwei bis vier Wochen kein Ansprechen, sollte zügig auf eine Zweitlinientherapie umgestellt werden [2]. An dieser Stelle kann nun unmittelbar eine Behandlung mit Romiplostim erfolgen. Bisher stand erst ab sechs Monate nach Steroidversagen eine Therapiemöglichkeit für Patienten mit ITP zur Verfügung. Diese Versorgungslücke wurde durch die Zulassungserweiterung nun geschlossen.
Auch retrospektive Analyse zeigt Nutzen
In einer retrospektiven Analyse wurde die Wirksamkeit und Sicherheit einer Romiplostim-Therapie bei erwachsenen Patienten, bei denen die ITP ≤ 1 Jahr (n = 311) bestand, mit Patienten verglichen, die > 1 Jahr (n = 726) erkrankt waren. Die Analyse umfasst Daten aus neun zwischen 2002 und 2014 durchgeführten Studien bei Patienten, die nach fehlendem Ansprechen auf eine Erstlinientherapie entweder mit Romiplostim, Placebo oder einer Standard-of-Care-Therapie behandelt worden waren [4]. Unabhängig von der Erkrankungsdauer stiegen die Thrombozytenwerte unter Romiplostim bei den meisten Patienten rasch an (mediane Zeit bis zum ersten Thrombozyten-Ansprechen ≥ 50.000/µl: 2 Wochen) und blieben stabil erhöht.
red
