Eltrombopag (Revolade®) ist indiziert zur Behandlung von ITP-Patient:innen ab dem Alter von einem Jahr, wenn die Erkrankung 6 Monate oder länger nach Diagnosestellung andauert und die Betroffenen gegenüber anderen Therapien wie Kortikosteroiden und Immunglobulinen refraktär sind [4]. In den zulassungsrelevanten Studien RAISE und EXTEND waren für Eltrombopag eine gute Langzeitwirksamkeit im Hinblick auf den Erhalt des Thrombozyten-Zielwerts von ≥ 50.000/μl sowie die Reduktion von Blutungen gezeigt worden – bei guter Verträglichkeit [2, 3]. Real-World-Daten stellen eine wichtige Ergänzung zu Zulassungsstudien dar, weil sie eine heterogenere Patient:innenpopulation repräsentieren und so einen Beitrag zum Verständnis der Effektivität und Verträglichkeit einer Therapie in der Behandlungsrealität leisten.
Auch für das Management der ITP mit Eltrombopag liegen Real-World-Daten vor. Die prospektive NIS RISA evaluiert die Anwendung von Eltrombopag bei insgesamt 400 erwachsenen Erkrankten mit primärer ITP. Die Patient:innen wurden zulassungsgemäß von Dezember 2015 bis Dezember 2023 unter Alltagsbedingungen in Deutschland mit dem TPO-RA behandelt. Der Beobachtungszeitraum erstreckte sich über 24 Monate [1]. Zusätzlich machten die Erkrankten mittels des Fragebogens FACIT-F selbst Angaben zu ihrer Lebensqualität, insbesondere im Hinblick auf das Symptom Fatigue [1].
Normalisierte Thrombozytenzahlen, kaum Blutungen
Die 4. Interimsanalyse der NIS (Datenschnitt 23.02.2021) umfasst 261 überwiegend mit Kortikosteroiden vorbehandelte Patient:innen im durchschnittlichen Alter von 62,7 Jahren. 80,5 % der Erkrankten hatten Komorbiditäten. Die Studienteilnehmer:innen erhielten im Median 50 mg Eltrombopag täglich über einen mittleren Zeitraum von 450 Tagen. Unter der Therapie erreichten 75,4 % innerhalb des ersten Behandlungsmonats und 89 % binnen 24 Monaten den Thrombozyten-Zielwert von ≥ 50.000/μl [1]. Die mediane Thrombozytenzahl zu Beginn der Behandlung lag bei 34.000/μl und stieg im ersten Behandlungsmonat auf 93.000/μl an. Parallel dazu gingen die Blutungsereignisse zurück. Lag die Blutungsrate pro Patientenjahr zu Therapiebeginn noch bei 1,4, betrug sie nach 12 Monaten nur noch 0,6 und nach 24 Monaten 0,13 – ein relativer Rückgang der Blutungen um 57 % bzw. 91 % [1]. Das Sicherheitsprofil war vergleichbar mit dem in den Zulassungsstudien [2, 3]; es gab keine Hinweise auf relevante, bisher unbekannte unerwünschte Ereignisse [1].
Verbesserung des FACIT-F Score
Bemerkenswert war, dass sich der mittlere FACIT-F Score von ursprünglich 36,0 – im Ausmaß vergleichbar mit dem Fatigue-Schweregrad von Krebserkrankten [5] – unter der Behandlung um 2,1 Punkte erhöhte, der Median sogar um 5,5 Punkte. Diesen tendenziellen Anstieg werteten die Autoren als klinisch relevant, auch wenn das Signifikanzniveau verfehlt wurde [1].
Nicht zuletzt bestätigte die neue RISA-Interimsanalyse wie bereits andere Real-World-Untersuchungen [6], dass ein relevanter Anteil der Erkrankten (24 %) länger als 6 Monate mit Kortikosteroiden behandelt worden war – entgegen den Empfehlungen nationaler und internationaler Leitlinien [7, 8].
Redaktion
