Auf die Therapie des Niedrigrisiko-MDS (myelodysplastisches Syndrom) ging Prof. Michael Fiegl, Germering, ein. So seien MDS eine heterogene Gruppe klonaler myeloischer Erkrankungen, die zu ineffektiver Hämatopoese mit Zytopenie führen. Bis zu 90 % aller Erkrankten entwickeln teils schwere Anämien mit erhöhter Morbidität und Mortalität. Neben Transfusionen werden Erythropoese-stimulierende Agenzien (ESA) eingesetzt, bei ESA-refraktären Patienten mit Ringsideroblasten Luspatercept (Reblozyl®). Dies sei in der Erstlinie auch bei Patienten ohne Ringsideroblasten wirksam, so Fiegl. Für die Zweitlinie gebe es vielversprechende Daten für Imetelstat nach ESA-Versagen.
T-Zell-spezifische Therapiekonzepte beim rezidivierten/refraktären multiplen Myelom (r/rMM) stellte Prof. Martin Kortüm, Würzburg, vor. Dazu gehört die gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) gerichtete CAR-T-Zell-Therapie Idecabtagene vicleucel (Ide-cel; Abecma®). Ide-cel ist indiziert für die Behandlung des r/rMM bei Patienten, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasom-Inhibitors und eines CD38-Antikörpers, erhalten und unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben. Damit ist diese CAR-T-Zell-Therapie in die Drittlinie aufgerückt.
Die Zulassung beruht auf der Phase-III-Studie KarMMa-3 [1], deren Daten im Vergleich zum Standardregime einen signifikanten Benefit beim progressionsfreien Überleben (PFS) (13,8 vs. 4,4 Monate) zeigten. Mehr als 50 % der Patienten im Standardarm erhielten Ide-cel als nachfolgende Therapie; die Crossover-adjustierte Analyse ergab dann auch einen Vorteil beim Gesamtüberleben. Körtums Fazit: Die zugelassenen T-Zell-Therapien sind sicher und effektiv, auch wenn Head-to-Head-Vergleiche fehlen. Zur Steigerung der Effizienz und zur Verringerung von T-Zell-assoziierter Toxizität sollte die Zeit bis zur CAR-T-Zell-Therapie zum effizienten Bridging genutzt werden.
Anne Göttenauer