In der Erstlinientherapie der CML ständen heute neben einer normalen Lebensspanne, die durch aktuelle Therapieoptionen weitgehend ermöglicht werde, das Erreichen einer behandlungsfreien Remission (TFR) sowie der bestmögliche Erhalt der Lebensqualität im Fokus – Letzteres auch, weil die Perspektive der Erkrankten zunehmend Berücksichtigung finde, so Prof. Timothy Hughes, Adelaide, Australien. Derzeit gebe es allerdings keinen Frontline-Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI), der alle Behandlungsziele optimal erfüllen könne, sagte Hughes.
Hoffnung richtet sich auf den STAMP-Inhibitor Asciminib (Scemblix®), der bereits für CML-Patient:innen zugelassen ist, bei denen zwei oder mehr TKI versagt haben [1]. Denn die Substanz verbindet laut Hughes das Potenzial für frühe und tiefe Remissionen – Voraussetzung für ein späteres Absetzen der Medikation und das Erreichen einer TFR – mit einem günstigen Verträglichkeitsprofil, wie Interimsdaten der Phase-II-Studie ASCEND-CML gezeigt hätten.
Darin hatten sich bei Erkrankten mit neu diagnostizierter CP-CML schon nach drei Monaten vielversprechende molekulare Ansprechraten ergeben (MMR [BCR/ABL ≤ 0,1 %] bei 47 % und MR4 [BCR/ABL ≤ 0,01 %] bei 13 % der Patient:innen) [2]. Dies würde sich im weiteren Zeitverlauf noch verbessern – bei gleichzeitig günstigem Nebenwirkungsprofil. Hughes verwies auf laufende Phase-III-Studien, die Asciminib als Monotherapie (ASC4FIRST) oder in Kombination mit dem Zweitgenerations-TKI Nilotinib (FASCINATION) im Erstliniensetting weiter evaluieren.
Dr. Claudia Schöllmann
