Ivosidenib (Tibsovo®) ist ein IDH1-Enzym-Inhibitor mit dem Wirkansatz einer Differenzierungstherapie. Die IDH1-Mutation führt zu einer epigenetischen Fehlregulation und blockiert die Zelldifferenzierung. Dadurch häufen sich undifferenzierte Zellen an. Zugelassen ist Ivosidenib daher als zielgerichtete Therapie in Kombination mit Azacitidin zur Behandlung Erwachsener mit neu diagnostizierter AML und IDH1-R132-Mutation, die für eine Standard-Induktions-Chemotherapie ungeeignet sind, sowie als Monotherapie zur Behandlung Erwachsener mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem CCA mit einer IDH1-R132-Mutation, die zuvor mindestens eine systemische Therapie erhalten haben.
