Erste FDA-Zulassung auf Grundlage eines Biomarkers

In einem beschleunigten Verfahren wurden in den USA der PD-1-Checkpoint-Inhibitor Pembrolizumab zur Therapie von Patienten mit inoperablen oder metastasierten soliden Tumoren zugelassen, die ein hohes Maß an Mikrosatelliteninstabilität (MSI-high) oder Defekte im Mismatch-Repair-System (MMR deficiency) aufweisen. Damit wurde zum ersten Mal eine Therapie nicht für eine Krankheitsentität, sondern aufgrund eines Biomarkers zugelassen – unabhängig davon, wo im Körper die Erkrankung ihren Ursprung hatte.