Polycythaemia vera: Langzeitdaten für Ruxolitinib

Die RESPONSE-Studie lieferte 2015 vielversprechende Ergebnisse für den Tyrosinkinaseinhibitor Ruxolitinib zur Behandlung von Patienten mit Polycythaemia vera und Resistenz oder Intoleranz gegenüber Hydroxyurea [1]. In einer aktuellen Auswertung wurden die Langzeitdaten nach 80 Wochen vorgestellt [2].

Polycythaemia vera (PV) ist eine Erkrankung, bei der es durch eine Überfunktion des JAK-STAT-Signalwegs zu einem Anstieg der Blutviskosität kommt. Dadurch erhöht sich das Mortalitätsrisiko durch thromboembolische Komplikationen. Seit 2015 ist die Therapie mit Ruxolitinib (Jakavi®) für PV-Patienten mit einer Resistenz oder Intoleranz gegenüber Hydroxyurea (HU) zugelassen.

Die RESPONSE-Studie, Phase-III-Studie, verglich in einer 1 : 1-Randomisierung Ruxolitinib mit der besten verfügbaren Standardtherapie (BAT) bei Patienten mit PV und einer Resistenz oder Intoleranz gegenüber HU. Die Studie umfasste 222 Teilnehmer, 110 im Ruxolitinib-Arm und 112 im BAT-Arm. Primärer Endpunkt war die Kontrolle des Hämatokrits und eine Reduktion des Milzvolumens um mindestens 35% in der 32. Woche. Nach dieser Zeit wechselten 87,5% der Patienten aus der BAT-Gruppe zu Ruxolitinib.

Eine aktualisierte Auswertung der RESPONSE-Studie bestätigt die Dauerhaftigkeit der Wirkung von Ruxolitinib. In Woche 80 wurden sowohl 82,7% (n = 91) der Patienten im ursprünglichen Ruxolitinib-Arm als auch 82,7% (n = 81) der Patienten aus dem Kontrollarm mit Crossover noch immer mit Ruxolitinib behandelt. Die Zahl der Patienten, die den primären Endpunkt erreichten, war von 23 Patienten (20,9%) in Woche 32 auf 25 (22,7%) in Woche 80 angestiegen – gegenüber 0,9% im BAT-Arm. Eine Reduktion des Milzvolumens um ≥ 35% konnten 40,0% der Patienten im Ruxolitinib-Arm und 18,8% der Crossover Patienten bis Woche 80 aufrechterhalten. Bei den ursprünglichen Ruxolitinib-Patienten stieg der mittlere Wert der Milzgrößenreduktion von 27,7% auf 38,6% an, und die mittlere Leukozytenzahl sank von 12,0 × 109/l auf 10,7 × 109/l. 

Sarah Grünwald