Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) erteilte am
21. April 2017 ein positives Votum für das Antikörper-Toxin-Konjugat Inotuzumab Ozogamicin als Monotherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer CD22-positiver akuter lymphatischer Leukämie (ALL) von B-Vorläuferzellen. Erwachsene Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver (Ph+) rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer-ALL sollten vorher erfolglos mit mindestens einem Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) behandelt worden sein.

Mit der erweiterten Verschreibungsfähigkeit von Cannabisarzneimitteln seit Januar 2017 für schwer kranke Patienten ist Nabilon (Canemes®) als einziges zugelassenes Fertigarzneimittel auf Cannabinoid-Basis in Kapselform voll verordnungs- und erstattungsfähig. Nabilon ist zur Behandlung von Übelkeit und Erbrechen bei Krebspatienten indiziert, die auf andere Behandlungen nicht ansprechen.

Im April 2017 erteilte die Europäische Kommission eine Zulassungserweiterung für Nivolumab (Opdivo®) als Monotherapie zur Behandlung des Plattenepithelkarzinoms des Kopf-Hals-Bereichs (SCCHN) bei Erwachsenen, die während oder nach einer platinbasierten Therapie progredient sind. In einer Phase-III-Studie hatte der PD-1-Antikörper das Gesamtüberleben bei solchen Patienten signifikant verbessert.

Ende März 2017 wurde die Zulassung der Kombination aus Dabrafenib (Tafinlar®) und Trametinib (Mekinist®) auf die Behandlung erwachsener Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom mit einer BRAF-V600-Mutation erweitert.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat Regorafenib (Stivarga®) zur Zweitlinienbehandlung des hepatozellulären Karzinoms zugelassen. Das beruht auf den Ergebnissen der RESORCE-Studie, in der Regorafenib das Gesamtüberleben von mit Sorafenib vorbehandelten Patienten signifikant gegenüber Placebo verlängern konnte.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat die Kombination aus Positronen-Emissions-Tomografie und Computertomografie (PET/CT) zur Untersuchung von Patienten mit Kopf-Hals-Tumoren als Kassenleistung genehmigt.

Zur Verbesserung der Versorgung von Menschen mit unklaren Diagnosen und seltenen Erkrankungen wird künftig ein Verbund von Universitätskliniken, der Patientenorganisation Achse und gesetzlicher Krankenkassen im Rahmen eines neuen Kompetenznetzwerks den von 2009 bis 2013 erarbeiteten Nationalen Aktionsplan für Menschen mit seltenen Erkrankungen („NAMSE“) umsetzen. „TRANSLATE-NAMSE“ wird mit ca. 13,4 Millionen Euro aus dem Innovationsfonds beim Gemeinsamen Bundesausschuss gefördert (http://www.namse.de).

Die FDA hat den Kinaseinhibitor Midostaurin (Rydapt®) in den USA zur Behandlung neu diagnostizierter Patienten mit FLT3-positiver AML sowie von erwachsenen Patienten mit drei verschiedenen Subtypen fortgeschrittener systemischer Mastozytose zugelassen. In dem beschleunigten Zulassungsverfahren war Midostaurin bereits zuvor als Therapiedurchbruch bei FLT3+ AML und als Orphan Drug für beide Indikationen eingestuft worden.

Der PD-1-Inhibitor Pembrolizumab (Keytruda®) hat Mitte Mai 2017 für die EU eine Zulassungserweiterung für die Monotherapie von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem klassischem Hodgkin-Lymphom erhalten

Das CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Empfehlung ausgesprochen, die Zulassung von Nilotinib (Tasigna®) auf das Behandlungsziel der therapiefreien Remission (TFR) bei der chronischen myeloischen Leukämie (CML) zu erweitern.

Die FDA hat den Zulassungsantrag von Novartis für die CTL019 (Tisagenlecleucel-T)-Therapie angenommen und ein beschleunigtes Zulassungsverfahren eingeleitet. Bei der CTL019-Therapie handelt es sich um eine experimentelle Behandlung durch T-Zellen mit einem chimären Antigenrezeptor (CAR), die bei Kindern und jungen Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer (r/r) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL) zur Anwendung kommt.

Der G-BA hat im März 2017 im Rahmen der frühen Nutzenbewertung Anhaltspunkte für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Ceritinib (Zykadia®) gegenüber einer Chemotherapie mit Docetaxel oder Pemetrexed in der Behandlung erwachsener Patienten mit fortgeschrittenem, ALK-positivem, nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom (NSCLC) festgestellt, die mit Crizotinib vorbehandelt sind.